Tiene apenas dos años y medio y desde hace doce meses que le detectaron una atrofia muscular severa. Su mamá asegura que un tratamiento descubierto en Estados Unidos es la única solución posible. Ahora le pedirán al Ministro de Salud de la Nación que gestione su registro en el Anmat.
Celina Herlax vive en Urdinarrain junto a su familia y su hija Celestina. Cuando la niña tenía apenas un año y medio de vida le diagnosticaron la Atrofia Muscular Espinal (AME) en el Hospital Garrahan.
En diálogo con ElDía, Celina contó que el único tratamiento que hay en el mundo para las personas con atrofia muscular espinal lleva el nombre de Spinraza. “Se realizó en un laboratorio de Estados Unidos y actualmente lo que nosotros queremos es que se registre en el Anmat que es el ente regulador de los medicamentos en el país”, contó Celina.
A través de un grupo de familiares de pacientes con AME solicitan a las autoridades de Salud que registren este tratamiento “que sabemos que es la única solución para la vida de las personas que tienen esta atrofia”.
“Esta enfermedad aparece en los primeros meses de vida. A Celestina se lo descubrimos al año y medio de vida en el Hospital Garrahan. Entre los familiares nos hemos conocido por los Congresos que realizamos una vez al mes en distintos puntos del país. Somos muchas familias que hemos conformado un grupo”, relató Celina Herlax.
Además, detalló que hasta el momento el tratamiento no ha sido probado en su hija pero tienen altas expectativas para que esto suceda. “La población de AME se divide en distintos tipos (1, 2, 3, 4) Mi hija padece el tipo 3 y aún nadie me confirmó que pueda llegar a resultar”, expresó la madre.
En el país actualmente hay sólo 40 personas con este tratamiento. Mientras tanto a Celestina la tratan con kinesiología.
“Mentalmente mi hija es brillante, se conecta perfectamente. Generalmente son niños muy inteligentes. La mayoría de la población de los chicos escolarizados con esta enfermedad tienen mentes brillantes”, aseguró la mamá de Celestina.
El objetivo es llegar al Ministro de Salud de la Nación, Adolfo Rubinstein, para solicitarle que este tratamiento sea registrado en el Anmat.
“Afortunadamente la semana pasada hicimos una marcha desde la Casa Rosada hasta el Ministerio y nos dieron una cita para concretar una reunión antes de fin de mes. Entendemos que esto es un gran paso”, expresó.
Qué dice la ciencia
El laboratorio que desarrolló el tratamiento expone que: “Pacientes con AME tratados con Spinraza, alcanzaron mejoras sostenidas y clínicamente significativas en su función motora, en comparación con los participantes del ensayo no tratados. Adicionalmente, un mayor porcentaje de pacientes tratados con Spinraza sobrevivieron en comparación de los no tratados.
En los ensayos de tipo abierto, algunos de los participantes alcanzaron hitos motores como la habilidad de sentarse sin ayuda, permanecer en pie o caminar cuando de otro modo serían hitos inesperados de alcanzar o mantener y, por el contrario, lo esperado sería la pérdida de dichas habilidades motoras”. (El Día)
